Dynacure SA-Dynacure IPO

Dynacure SA是一家臨床階段的公司，專注於開發和商業化新療法，以改變治療選擇有限或沒有治療選擇的罕見疾病患者的生活。

Dynacure SA最初專注於開發神經肌肉疾病的治療方法，從肌管和中央核肌病(CNM)開始，CNM是一組破壞性的罕見遺傳疾病，其特徵是嚴重的肌肉無力或肌病，預期壽命縮短，發病率高。

Dynacure SA的主要候選產品DYN101是一種反義寡核苷酸或ASO，旨在成為一種改善疾病的藥物，用於治療成人和兒童人群中存在多種突變的大多數CNM患者。

Dynacure SA正在歐洲進行DYN101的1/2期臨床試驗，Dynacure SA打算在2021年下半年將該試驗擴展到美國的地點。

Dynacure SA預計將在2022年下半年報告該試驗的中期藥代動力學和安全性數據，並預計在2023年報告最終數據。DYN101已被美國食品藥品監督管理局和歐洲藥品管理局授予孤兒藥資格，以及罕見的兒科疾病由FDA指定。

此外，Dynacure SA目前正準備在歐洲的兒科人群中進行DYN101的1/2期臨床試驗，該試驗可能會擴展到美國。